유전자 치료

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유전자 치료(gene therapy)란 비정상 유전자를 정상 유전자로 대체시켜 유전적 결함을 치료하거나 새로운 기능을 추가하는 획기적인 치료법이다. 1990년 중증면역결핍증(SCID)에 걸린 4살난 여자아이 Ashanti DaSilva를 최초로 유전자 치료법을 이용해 완치시키면서 그 가능성을 보여주었다.

선행되어야 할 연구[편집]

  1. 원인 유전자 규명
  2. 질병 유전자 분석 및 발현 조절 기작 연구
  3. 유전자 전달 방법

고려할 점[편집]

이론적으로는 인간과 다른 동물에게 유전자를 주입하는 것에는 큰 차이가 없다. 그러나 여기에는 복잡한 윤리적 그리고 기술적 문제점이 따른다. 따라서 형질 전환된 인간을 만들 수는 없으므로 더 효과적인 유전자 주입 방법을 강구하기 위한 연구가 개발되어야 한다.

뿐만 아니라 열성 유전병우성 유전병을 치료하는 방법에는 기본적인 기술적 차이점이 있다. 열성 유전병은 특정 생성물의 결핍에 의해 나타나기 때문에 온전한 생성물 유전자를 생물체에 주입하면 된다. 이와 달리 우성 유전병의 경우에는 결함 유전자를 정상 상태로 전환시키거나 또는 불활성화시켜야 한다.또한 많이 위험하다

유전자 전달 방법[편집]

유전자 치료는 유전자 전달 방법에 따라 크게 ex-vivo와 in-vivo로 나뉜다. ex-vivo는 몸 밖에서 배양한 세포를 다시 주입하여 치료하는 방법으로, 우선 환자로부터 세포를 추출하여 배양해야 한다. 그에 비해, in vivo는 환자로부터 세포를 추출할 필요 없이 직접 환자에게 유전자를 주입하는 방법이다. 현재는 ex vivo 유전자 치료가 가장 흔한 치료법이다.

환자로부터 추출하여 배양한 세포에 유전자를 주입하기 위해서, 희망하는 유전자를 보유한 레트로 바이러스 벡터의 수용체로 사용한다. 벡터를 수용한 세포를 배양하여 환자에 주입한다. 이와 같은 방법에 의해 환자의 세포 중 일부는 결핍된 유전자를 갖게 된다. 흔히 골수 세포가 수용체로 사용되는데, 그 까닭은 환자 몸에 주입했을 때 계속해서 분열하여 다른 세포로 성장할 수 있기 때문이다. 또 다른 수용체 세포로서 혈액 세포가 사용되고 있다.

다른 유전자 치료법의 하나인 in vivo 유전자 치료는 필요한 유전자를 인간의 조직에 직접 주입하는 방법이다. 레트로 바이러스 벡터를 사용하여 진핵 세포 유전자를 동물 세포에 전이시킬 수 있지만, 이때 표적 세포가 벡터에 의해 감염되려면 분열 중이어야 한다. 그러나 대부분의 세포는 비분열 상태에 있기 때문에 ex vivo 유전자 치료법의 한 대안으로 비병원성 바이러스인 아데노 바이러스를 벡터로 사용한다. 아데노 바이러스는 약 30kb 상당의 DNA를 운반할 수 있는 두 가닥의 DNA 바이러스로서 인간에게 병원성을 거의 나타내지 않는다.

유전자 치료의 문제점[편집]

유전자 치료에 대한 여러 가지 위험 가능성이 예상되고 있는데, 그 중 하나가 세포를 환자 몸에 주입할 때 나타날 수 있는 면역 반응이다. 실제로 1999년 유전적 대사장애를 앓고 있던 18세의 소년 Jesse Gelsinger가 유전자 치료 과정에서 과도한 면역반응으로 사망하는 사건이 발생했다. 이로 인해 유전자 치료법에 대한 엄격한 기준이 만들어졌다. 그러나 세포 자체가 원래 환자의 몸으로부터 유래한 것이기 때문에 면역반응은 흔한 것은 아니며, 지금까지도 유전자 치료법은 유전병을 앓고 있는 환자들에게 획기적인 치료법으로 간주되고 있다.

또다른 문제가 될 수 있는 것은 레트로바이러스 벡터의 사용인데, 레트로바이러스 벡터의 삽입이 인접 유전자의 발현을 촉진시켜 을 유발시킬 수 있기 때문이다. 근본적으로 유전자 치료의 목적은 유전 질환을 앓고 있는 사람의 유전적 결함을 교정하는 데 있다. 두 가지 치료법에는 체세포 유전자 치료와 생식 세포 유전자 치료가 있다. 체세포 유전자 치료는 특정 기관 또는 조직에 생긴 유전적 결함을 치료하는 것이다. 그리고 생식 세포 유전자 치료는 난자, 정자 또는 수정란을 사용하여 교정된 유전자를 갖춘 개체를 만드는 것이다. 이러한 치료 방법을 통해 형성된 유전적 변화는 다음 세대에 전달될 수 있기 때문에 심각한 사회적, 윤리적 논란이 대두되고 있다.

레트로 바이러스 벡터의 대안으로 연구되고 있는 것이 아데노바이러스 벡터이다. 그러나 아데노 바이러스 벡터를 이용한 방법은 장기적인 발현이 어렵고(4주 이내) 심한 염증 등의 부작용이 우려된다는 점이 문제점이다.

참고 문헌[편집]